I ricercatori interrompono il processo di trattamento promettente con anemia falciforme

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Proprio quando sembrava che una nuova terapia genica per l’anemia falciforme stesse navigando verso il successo, l’azienda che sviluppa il trattamento ha scoperto che due pazienti ora hanno il cancro e ha interrotto la sperimentazione.

Un paziente che è stato trattato cinque anni e mezzo fa ha sviluppato la sindrome mielodisplastica, una forma di cancro che è spesso un precursore della leucemia, Bluebird Bio segnalato, mentre un altro ha sviluppato la leucemia mieloide acuta.

Non è chiaro se i tumori siano collegati alla terapia genica sperimentale. Ma l’improvvisa battuta d’arresto è una delusione per molti malati di anemia falciforme che avevano sperato che una cura fosse all’orizzonte.

“Sembra che la comunità dell’anemia falciforme non possa mai avere una pausa”, ha detto la dottoressa Melissa J. Frei-Jones, esperta di anemia falciforme presso la University of Texas School of Medicine di San Antonio.

“La mia altra preoccupazione è che la comunità nera perderà di nuovo la fede o la fiducia negli studi di ricerca dopo che la comunità medica ha impiegato così tanto tempo per riguadagnare un certo grado di fiducia”, ha aggiunto.

Non è ancora chiaro cosa abbia causato i tumori. Una possibilità è che il virus disabilitato utilizzato per fornire il trattamento di terapia genica abbia danneggiato il DNA cruciale nelle cellule che formano il sangue nel midollo osseo dei pazienti. Questo sarebbe lo scenario peggiore, ha detto il dottor John F. Tisdale, capo del ramo di terapia cellulare e molecolare presso il National Heart, Lung and Blood Institute.

Ma c’è anche la probabilità che entrambi i tumori siano stati causati da un potente farmaco, busulfan, che viene utilizzato per eliminare il midollo osseo per fare spazio a nuove cellule modificate dalla terapia genica. Il busulfan è noto per conferire un rischio di cancro al sangue, ha osservato il dottor Tisdale. Se risulta essere il colpevole nelle prove di Bluebird Bio, “Siamo tornati a quello che sappiamo”, ha detto.

Il lentivirus disabilitato che Bluebird utilizza per fornire la sua terapia genica è stato progettato con caratteristiche di sicurezza. Si pensa che sia molto meno rischioso dei virus usati anni fa nella terapia genica, che causavano il cancro nei bambini con deficienza immunitaria. Un lentivirus viene anche utilizzato in uno studio di terapia genica per l’anemia falciforme presso il Boston Children’s Hospital.

Il primo paziente nello studio Bluebird ha anche sviluppato una sindrome mielodisplastica circa tre anni dopo aver ricevuto la terapia genica, ha detto il dottor Tisdale. Un esame ha rilevato che era causato da busulfan.

Il nuovo caso “sembra molto simile a quello che abbiamo visto nel primo paziente”, ha detto il dottor Tisdale. A questo punto, tuttavia, è necessario eseguire ulteriori test semplicemente per stabilire che il nuovo paziente ha effettivamente la sindrome, ha detto.

Bluebird sta completando un’analisi per determinare se il gene inserito nel DNA dei pazienti è atterrato vicino a un gene collegato ai nuovi tumori. In caso contrario, il probabile colpevole è busulfan.

A complicare la domanda è il fatto che le persone con anemia falciforme sono note per avere un aumentato rischio di leucemia, anche senza trattamento. Tuttavia, nessuno si aspetterebbe che due pazienti in una piccola sperimentazione contraggano la malattia.

Se la terapia genica dovesse rivelarsi responsabile, non è chiaro cosa farà la Food and Drug Administration.

L’anemia falciforme stessa è degenerativa e debilitante, causa episodi di dolore intenso e danni a tessuti e organi nel tempo, lasciando i pazienti disabili e accorciando notevolmente la loro durata di vita, ha affermato il dottor David A. Williams, ematologo del Boston Children’s Hospital.

Il rischio della terapia genica potrebbe essere compensato dai benefici di un trattamento che potrebbe alleviare questo terribile fardello, hanno detto lui e altri esperti.

I ricercatori devono stare attenti a speculare su cosa significheranno i tumori per la terapia genica di Bluebird, ha affermato il dottor Michael R. DeBaun, direttore del Centro di eccellenza per l’anemia falciforme Vanderbilt-Meharry-Matthew Walker. Ma ha detto che vede le diagnosi di cancro come “un ammonimento sullo strano mix tra scienza all’avanguardia, studi clinici con pochi partecipanti e speranza per una popolazione che è stata ampiamente ignorata dalla comunità medica”.

È ottimista, tuttavia, sul fatto che alla fine ci saranno prove sufficienti per consentire ai pazienti di fare scelte informate sulle terapie curative, compresa la terapia genica e i trapianti di midollo osseo.

“Alla fine della giornata, le famiglie vogliono l’opzione di essere curate dalla malattia”, ha detto il dottor DeBaun. “Possono non impegnarsi nella discussione per una cura, ma vogliono sapere che hanno una scelta.”

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