I ricercatori affermano che il trattamento delle cellule falciformi non è collegato al cancro

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Solo poche settimane dopo che una promettente terapia genica per l’anemia falciforme sembrava aver raggiunto un blocco stradale, le prospettive per il trattamento ora sembrano migliori. I dati preliminari che suggeriscono che potrebbe causare il cancro non hanno retto.

Nella terapia genica, gli scienziati inseriscono un gene normale nel DNA dei pazienti per aiutare a correggere l’anemia falciforme, causata da una mutazione devastante. Il trattamento all’avanguardia potrebbe rivelarsi una cura e un’azienda che sta testando il trattamento, Bluebird Bio, era sulla buona strada per presentare domanda alla Food and Drug Administration per l’approvazione l’anno prossimo.

Ma il 16 febbraio, Bluebird Bio ha annunciato che un paziente con anemia falciforme è stato curato cinque anni fa in uno studio clinico aveva sviluppato leucemia mieloide acuta. Un altro paziente ha avuto la sindrome mielodisplastica acuta, una forma di cancro che è spesso un precursore della leucemia.

La società ha interrotto i suoi studi su pazienti con anemia falciforme e quelli con un’altra malattia del sangue, la beta talassemia, mentre i suoi ricercatori cercavano di capire se la terapia genica fosse colpa.

Mercoledì, Bluebird Bio ha riferito di non aver trovato prove che la terapia genica abbia causato la leucemia del paziente falciforme.

Il gene inserito nel DNA del paziente non ha interrotto il funzionamento di altri geni, ha detto la società. E il gene non è stato inserito vicino a nessun altro nel genoma noto per essere coinvolto nella leucemia.

Bluebird Bio sta ancora studiando se il suo trattamento possa essere collegato alla sindrome mielodisplastica acuta, ma i funzionari hanno chiesto alla Food and Drug Administration di consentire il proseguimento dei suoi studi clinici.

Anche una sperimentazione con cellule falciformi separata, presso il Boston Children’s Hospital, è stata interrotta quando Bluebird Bio ha annunciato i due tumori su richiesta del National Institutes of Health, che sta pagando per il processo.

Il dottor David Williams, un ematologo presso Boston Children’s e uno dei principali investigatori del processo, ha detto che i ricercatori chiedono al NIH il permesso di riprendere il loro lavoro.

Come gli investigatori di Bluebird Bio, il dottor Williams ei suoi colleghi stanno usando un lentivirus disabilitato per fornire un gene a pazienti con cellule falciformi. Si ritiene che i lentivirus siano sicuri: centinaia di pazienti in altri studi di terapia genica sono stati trattati con loro e non sono stati segnalati tumori del sangue. La possibilità che i lentivirus potessero non essere sicuri era motivo di grave preoccupazione.

Il paziente affetto da leucemia nello studio Bluebird Bio presentava anomalie genetiche associate alla leucemia, il che potrebbe spiegare il motivo per cui si è sviluppata.

Philip Gregory, direttore scientifico dell’azienda, ha affermato che non è ancora chiaro se il paziente a cui è stata diagnosticata la sindrome mielodisplastica ce l’abbia effettivamente. Finora, Bluebird Bio non è stato in grado di trovare alcuna cellula cancerosa nel suo midollo osseo.

“Potrebbe essere stato diagnosticato prematuramente”, ha detto il dottor Gregory. Se le cellule tumorali vengono trovate nel midollo del paziente, ha aggiunto il dottor Gregory, l’azienda procederà con la stessa analisi molecolare dettagliata che ha fatto per il paziente leucemico.

Il dottor John Tisdale, capo del ramo di terapia cellulare e molecolare presso il National Heart, Lung and Blood Institute, era cautamente ottimista.

“Questi dati in effetti puntano lontano dal vettore come causali”, ha scritto in una e-mail. Ma, ha aggiunto, i ricercatori devono ancora comprendere meglio le malattie nei partecipanti allo studio prima che possano tirare un ultimo sospiro di sollievo.

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